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多发性骨髓瘤研究团队

组长:傅琤琤

成立于2012年,每年收治新发骨髓瘤患者200余人;国内较早设立日间病房,近年来收治共计5000人次。自成立以来骨髓瘤亚专科开展了多项高水准临床研究,并开展了多项具有本中心特色的临床技术。自2012年起开展硼替佐米的皮下注射研究发现皮下PAD方案通过将硼替佐米由静脉推注改为皮下注射明显减少了不良反应,但不影响药物的疗效,并且首先进行了单中心的皮下注射PK/PD项目,有助在中国成功批准了皮下注射硼替佐米的适应症。2015年起开展盐酸多柔比星脂质体注射液、阿霉素分别联合硼替佐米和地塞米松治疗初治多发性骨髓瘤的随机对照临床研究。我中心以BUCY代替马法兰方案作为Auto-HSCT改良预处理方案研究,获得江苏省自然科学基金资助。参加了伊莎佐米、卡菲佐米、来那度胺、泊马度胺、CD38单抗、HDAC抑制剂等多个新药国际多中心临床研究。尤其表达靶向 CD138/BCMA等抗原的嵌合抗原受体T 细胞免疫治疗技术(CAR-T)治疗难治复发的多发性骨髓瘤的安全性及有效性的临床研究初步结果在2017年美国ASH 会议进行了大会口头发言。华氏巨球蛋白血症也在开展RCD及PCD治疗的临床对照研究。2016年起我们采用中心十色流式细胞术检测骨髓和外周血MRD的监测可以达到10-5的敏感性。FISH, 基因芯片和二代测序技术结合实现多发性骨髓瘤的分子诊断并指导临床评估预后。对于耐药及复发难治多发性骨髓瘤患者的研究有助于发展精准个体化治疗。本中心与我院影像科合作,引入全身低剂量CT技术和全身DWI磁共振技术,并应用于多发性骨髓瘤患者,明确骨破坏情况,协助诊断与作为疗效评估的参考。我中心参与了2017年多发性骨髓瘤中国专家诊疗指南和系统性淀粉样变性、华氏巨球蛋白血症、M蛋白相关疾病的专家指南的制定和说明。目前正积极参与和研发靶向新药,新型单抗和细胞治疗的研究。